导读慢性肝病（chronic liver disease,CLD）可导致肝纤维化，并引起全球每年约200万人死亡，带来巨大的医疗负担。大多数肝脏相关不良结局，如肝功能失代偿、门静脉高压并发症（静脉曲张出血、肝性脑病和腹水）以及肝细胞癌（chronic liver ...

在讨论部分，研究人员指出，他们在 A1AT 缺乏症患者肝脏中发现的 SERPINA1 基因体细胞变异的趋同进化现象，表明这些变异通过减轻 Z-A1AT 聚合物积累和细胞应激，为肝细胞带来了生存优势。这一发现对于目前尚无有效治疗方法的 A1AT 缺乏症来说，具有重要的治疗意义。虽然基于肝脏定向 RNA 干扰的疗法在小鼠模型和初步人体试验中显示出了一定的前景，但针对 A1AT 蛋白 C ...